儿童用药政策落实关键要有路线图

首份儿童用药指导文件发布

关于儿童用药安全的问题正在越来越得到政府部门重视。

5月30日，国家卫生计生委、国家发展改革委、工业和信息化部、人力资源社会保障部、食品药品监管总局、国家中医药局联合印发了《关于保障儿童用药的若干意见》(国卫药政发〔2014〕29号)，专门针对保障儿童用药提出了具体要求。

在此之前，国家也曾先后出台了若干法律法规和规范性文件，指导儿童合理用药工作。在业内专家看来，与之前出台的一些法规和文件相比，这次《意见》的出台更具现实意义。在此次研讨会上，江西省 儿 童 医 院 院 长 陈 强 表 示 ， 《 意见》是近十几年来我国关于儿童用药的第一个综合性指导文件，极具现实意义，是我国保障儿童用药工作走出的重要一步。“儿童用药市场需求巨大，但用药短缺却始终成为一个老大难问题。《意见》通过改革扶持和制度保障来拯救儿童用药，可谓切中要害。”陈强说道。

据国家卫计委药政司基本药物目录处处长李波介绍，《意见》共6项15条，明确了保障儿童用药工作的目的和意义，提出目前儿童用药适宜品种、剂型和规格不足，企业缺乏研发动力和生产积极性，不合理用药问题仍然存在，儿童用药安全面临挑战。针对当前保障儿童用药工作存在的问题，对药品研发创新、申报审评、生产供应、临床使用及综合评价、质量监管、中西药并重、宣传引导等提出明确要求。

儿童用药安全未能真正落实

“国家专门出台政策确实是好事儿，但关键还得落实。”一位业内人士对《经济参考报》记者表示，尽管在此之前，国家早已出台不少法律法规和规范性文件，多次提出保障儿童药安全问题，但实际上政策并没有得到落实，儿童用药方面的诸多问题仍然存在。

“作为儿科医生，我始终有几个困惑。”齐鲁儿童医院院长盖中涛在研讨会上表示，一是儿童用药说明书不健全，超说明书用药普遍存在，二是儿童用药剂型规格缺乏，日常用药存在浪费和违规现象，儿童用药安全堪忧。

他举了个例子，某医院因为儿童用药出现了医患纠纷，医生的医德、治疗方面都没问题，但最后却输了官司，原因就是因为医生开的药品说明书中写着“儿童慎用”，最后医院选择了私下了结官司。

儿童用药信息不全，造成儿童用药大多以成人药品分剂量或不得不超说明书使用，带来一定的安全隐患。有数据显示，蓄积中毒、滥用和 超 剂 量 占 儿 科 死 亡 因 素 的55 .56%。在这种情况下，医生多是凭经验开药，“儿科医生始终都在承受着巨大的医疗风险。”长春市儿童医院院长李丽红说道。

在场专家指出，一方面，我国60%的“孤儿药”都是儿童药，但一些物美价廉的国产儿童用药却在大量消失，一些医院只能使用昂贵的进口药，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

业内人士称，这种问题的根源在于，目前儿童药研发、生产、流通、使用、定价、招标等方面缺乏配套的动力性政策，儿童药研发、生产投入高，使得儿童用药的整体利润偏低，再加上“一品双规”、“差比价”等价格政策，使得企业研发和生产儿童药的积极性明显不高。

有在场的药企负责人对记者表示，关于儿童药的申报审评专门方面仍存在问题，儿童用药审评数量和质量难以保证。据悉，该药厂计划生产一种儿药口服液，但申报了六年都无果，早就建好的生产车间也就此空置了六年多。

专家建议出台时间表和路线图

在场专家表示，《意见》中对于保障儿童用药提出了很多针对性政策，包括完善体系建设，提高临床使用综合评价能力，加强人才队伍建设，建立申报审评专门通道，建立研发创新机制，鼓励开展儿童用药临床试验等等。

“关键的问题是，由哪个部门牵头去做？如何去做？”江西省儿童医院院长陈强建议，一是要建立全国儿科药物临床试验协作网，通过全国儿童专科医院和各大学医学儿科参与的多中心临床试验，为我国儿科新药参数补充更多的循证医学资料；二是建立全国儿童药物不良反应检测中心，将全国儿童药物不良反应检测网络与全国药品不良反应检测系统对接，对儿童尤其是新生儿药品不良反应资料进行细致分析，实现数据全国共享。

山东达因海洋生物制药股份有限公司总经理杨杰则表示，需要从政策和市场方面双管齐下。一方面加强政策扶持，做好顶层设计。由政府牵头、联合医疗机构、制药企业、药品监管、行业专家及相关部门和机构，全力推动量身订制儿童药物，使我国儿童用药的可获得性和用药安全性得到改善。另一方面，在市场方面保证生产供应。她建议开展专业儿童用药生产企业认证，在全国认证10家左右基础较好的儿童用药专业企业，在儿童用药研发、注册审评、招标、定价及医保方面给予有力的资金和政策扶植，在全国形成示范效应和规模效应。确立儿童用药研发思路，口感、剂型、规格对于儿童药物政策倾斜；产学研结合，搭建儿童用药技术平台。

在儿童药评审方面，她表示，儿童制剂研究难度大，无法找到一种制剂适合所有年龄的儿科患者。建议对于儿童适宜剂型、规格的改变并进行临床研究的品种，给予新药证书和市场保护政策，针对儿童专用仿制药建立专门审评渠道优先审评。建立专门的儿童审评部门及审评渠道、制定儿童用药研发技术指导原则，鼓励和扶持儿童制药企业建立专业儿童用药研发机构及技术平台。对于儿童专业药物单独定价，鼓励儿童药品技术转让，定期公布儿童用药临床使用中缺乏的品种，剂型，规格等信息，引导企业开展立项研发工作。对于适用于儿童的医院制剂鼓励医院与专业儿童制药企业联合申报注册，享受优先审评政策。