儿童用药研发面临多重挑战(2)

世界卫生组织儿童卫生合作中心主任戴耀华则认为，为了让儿童用药更合理，需要更多更好的关于儿童的研究。全球都需加强开展符合伦理且高质量临床试验和伦理委员会评审和检测临床试验的能力，并且需要制定和执行统一的儿童临床试验全球标准，以确保已有临床试验和核发执照产品信息的透明度。应优先开发、适用于其年龄阶段且可负担的儿童药物剂型，制定全球策略，以充分考虑风险和收益的前提下，提高儿童药物注册/核发执照的效率。

相关部门已有所行动。据悉，目前我国已开始组织国家食品药品监督管理总局及相关技术单位、医疗机构、科研院所和药品生产企业的药品、医疗和法律专家就儿童用药研发、注册审评、临床试验管理等方面进行专题讨论和研究。并会同有关部门正在研究儿童用药在招标、定价、医保等方面的综合鼓励措施。

董江萍在会上透露，今后国家食药总局将会逐步完善药品管理法律法规，针对儿童专用剂型开展儿科临床试验、申请生产的注册申请加快审评审批;针对新批药品加强药品说明书管理，对上市药品加强不良反应监测，并推进儿童药物研究技术标准体系建立，建立多部门共商和协同机制。

杨杰则表示，作为药企，当务之急是要研究量身研制儿童药物，弄清楚儿童短缺的是什么品种，同一成分针对不同的年龄段儿童，需进行不同剂型、规格及口味的药学研究，完善儿童临床数据。“药品的质量不是检验出来的，也不是生产出来的，是设计所赋予的。质量源于设计(QbD)，只有量身订制，儿童用药的安全才能真正保证。”杨杰说道。

而我国新兴的制药企业，也已高度关注儿童用药的研发工作。杨杰透露，为开展量身订制儿童药物的研究工作，达因药业建成了国内首个儿童用药研发中心，该中心建筑面积8400平方米，目前已投入使用。其研发工作主要包括三方面：首先针对国内上市药物进行改善口感，丰富剂型，完善规格的研究工作;另外进行国外药物的国产化工作;第三是进行原始创新工作，开展具有自主知识产权的儿童药物的研发工作。

从2007年起，该公司立项儿童药品30余个，涉及儿童常见病、多发病及部分罕见病治疗药物的研究，全部为儿童专用规格和剂型，如口服液、颗粒剂、透皮贴剂等。今年，达因药业更是被“新华社经济参考报”确定为“儿童用药调研基地”，为我国儿童用药研发、生产等政策的制定提供支持。